Hämophilie B
ASH 2020: Gentherapie bei Hämophilie B mit breiter Wirksamkeit
In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.
Die Hämophilie B ist eine seltene hereditäre Koagulopathie, die auf einem Mangel an Gerinnungsfaktor IX (FIX) beruht. Behandlungsstandard ist die Substitutionstherapie mit FIX, die jedoch nicht kurativ ist und ein Blutungsrisiko mit sich bringt. Das Einfügen einer funktionellen Kopie des defekten Gens in Zellen des Patienten hat dagegen das Potenzial für eine langanhaltende Heilung.
Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) ist eine experimentelle Gentherapie für Hämophilie B, bestehend aus einem viralen Vektor (Adeno-assoziertes Virus Serotyp 5 [AAV5]), der eine kodonoptimierte Padua-Variante des menschlichen FIX unter einem Leber-spezifischen Promoter exprimiert. Eine frühere Phase-IIb zeigte bereits, dass eine einmalige Injektion von AMT-061 die FIX-Aktivität bei drei Patienten nachhaltig auf 41% nach einem Jahr erhöhte.
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