Hämophilie B

Fortschritte in der Behandlung von Hämophilie B haben wesentlich zu einer verbesserten Lebensqualität und einer reduzierten Morbidität beigetragen.

In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.

Univ.-Prof. Dr. Ingrid Pabinger-Fasching, Universitätsklinik Wien, sprach über die Ergebnisse einer Studie zur Behandlung von Hämophilie B, in der das Fusionsprotein, das rekombinante humane Koagulation FIX mit rekombinantem humanem Albumin (rIX-FP) Patienten verabreicht wurde. Dabei wurde die Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von rIX-FP für routinemäßige Prophylaxe und On-Demand (OD) -Behandlungen von Blutungsepisoden bei schwerer Hämophilie B untersucht und am ASH 2017 präsentiert.

Die Hämophilie ist eine angeborene oder erworbene Störung der Blutgerinnung, die auf einem Mangel des betreffenden Gerinnungsfaktors beruht. Die Behandlung besteht zumeist in der Substitution des betreffenden Faktors, um vor allem lebensbedrohliche Blutungen zu vermeiden. Eine wichtige Komplikation der Therapie stellt die Bildung von inhibitorischen Antikörpern dar. (CliniCum 4/16)

Die aktuellen Therapieoptionen bei Hämophilie A und B. (CliniCum 1-2/15)

Hämophilie und Von-Willebrand-Syndrom zählen zu den häufigsten angeborenen Koagulopathien. Extrem selten liegen Einzelfaktorendefekte vor.