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Beiträge zum Schlagwort:
Gentherapie
Erste zugelassene Gentherapie
ASH 2023: Heilung der Sichelzellkrankheit durch Gentherapie
Die innovative Gentherapie Exa-cel, unter Verwendung der CRISPR-Cas9-Genschere, bietet nun erstmals eine realistische Chance auf Heilung.
Alte Herzen mit Gentherapie am Laufen halten?
Zahlreiche Ansatzpunkte bei KHK und Insuffizienz
Die koronare Herzerkrankung und die Herzinsuffizienz gehen trotz Fortschritten in der medikamentösen Behandlung weiterhin mit hoher Morbidität und Mortalität einher. Zwar konnten Wissenschaftler mit unterschiedlichen gentherapeutischen Ansätzen in Tiermodellen immer wieder vielversprechende Erfolge erzielen. Doch lassen die sich auch auf den Menschen übertragen?
Hämophilie B
ASH 2020: Gentherapie bei Hämophilie B mit breiter Wirksamkeit
In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.
Seltene Erkrankungen
Gentherapie: revolutionär, vielversprechend, schwer zugänglich
Erstmals wurde die Europäische Konferenz über seltene Krankheiten und Orphan Produkte (ECRD) aufgrund der COVID-19-Situation online abgehalten.
Erste Erfolge mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren
Die Genschere nimmt Fahrt auf
In Regensburg wurde die erste Patientin mit Beta-Thalassämie genchirurgisch behandelt. Auch Studien zur Gentherapie der Sichelzellanämie laufen dort. Und veränderte Spenderzellen zeigen bei einem HIV-Patienten in den USA vielversprechende Ergebnisse.
Schmerz: Gicht
What's New? Die wichtigsten Zulassungen des Jahres 2018
Auch in diesem Jahr genehmigte die Europäische Arzneimittelagentur EMA eine ganze Reihe innovativer Medikamente oder erweiterte die Marktzulassung bereits bewährter Wirkstoffe.
gene editing
Mit Gentherapie den Sehverlust aufhalten
Ein aktueller Übersichtsartikel bietet Einblick in derzeit entstehende therapeutische Ansätze sowie innovative Genübertragungs- und Gen-Editing-Tools zur Behandlung von Augenerkrankungen.
Cystische Fibrose
Gentherapie bei cystischer Fibrose
Mit einer Gentherapie kann bei Patienten mit cystischer Fibrose die Lungenfunktion ein wenig verbessert werden.
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