Gentherapie

Die innovative Gentherapie Exa-cel, unter Verwendung der CRISPR-Cas9-Genschere, bietet nun erstmals eine realistische Chance auf Heilung.

Die koronare Herzerkrankung und die Herzinsuffizienz gehen trotz Fortschritten in der medikamentösen Behandlung weiterhin mit hoher Morbidität und Mortalität einher. Zwar konnten Wissenschaftler mit unterschiedlichen gentherapeutischen Ansätzen in Tiermodellen immer wieder vielversprechende Erfolge erzielen. Doch lassen die sich auch auf den Menschen übertragen?

In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.

Erstmals wurde die Europäische Konferenz über seltene Krankheiten und Orphan Produkte (ECRD) aufgrund der COVID-19-Situation online abgehalten.

Auch in diesem Jahr genehmigte die Europäische Arzneimittelagentur EMA eine ganze Reihe innovativer Medikamente oder erweiterte die Marktzulassung bereits bewährter Wirkstoffe.

Ein aktueller Übersichtsartikel bietet Einblick in derzeit entstehende therapeutische Ansätze sowie innovative Genübertragungs- und Gen-Editing-Tools zur Behandlung von Augenerkrankungen.

Mit einer Gentherapie kann bei Patienten mit cystischer Fibrose die Lungenfunktion ein wenig verbessert werden.