Gentherapie bei cystischer Fibrose

Eine im The Lancet Respiratory Medicine veröffentlichte, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie britischer Forscher kam zu dem Resultat, dass eine Gentherapie bei Patienten mit cystischer Fibrose die Lungenfunktion ein wenig verbessert.

Die cystische Fibrose gilt als Folge von Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen. Da bei der Erkrankung nur ein Gen betroffen ist, wird schon länger versucht, mittels einer Gentherapie die Erkrankung in den Griff zu bekommen. Die zahlreichen Versuche führten jedoch zu keinen langfristigen, klinischen Verbesserungen.

pGM169/GL67A-Gentherapie

In der aktuellen Studie, an der 136 Probanden teilnahmen, wurde bei der Hälfte der an cystischer Fibrose Erkrankten von Juni 2012 bis Juni 2013 versucht, ein Gen durch das monatliche Inhalieren von DNA-Molekülen zu ersetzen. Die Teilnehmer der Kontrollgruppe erhielten Placebo. Am Ende des Jahres war die Lungenfunktion bei den Patienten, welche die Gentherapie erhalten hatten, um 3,7 % besser als bei der Placebogruppe. Die Patienten mit der niedrigsten Lungenfunktion profitierten zu Beginn der Studie besonders, bei ihnen verbesserte sich die Lungenfunktion um 6 %.

Arthur Greer et al.
Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial
The Lancet Respiratory Medicine, Published Online July 3, 2015, http://dx.doi.org/10.1016/S2213-2600(15)00245-3