ASH 2020: FLIGHT-Studie untersucht Wirksamkeit von MMF + Kortikosteroid
Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die mit Blutungsrisiko und Müdigkeit einhergeht. In der Erstlinientherapie werden Hochdosis-Kortikosteroide eingesetzt, wobei Nebenwirkungen, heterogenes Ansprechen und hohe Rezidivraten problematisch sind. Nur etwa 20 Prozent der Patienten erreichen eine anhaltende Langzeitremission.
In Großbritannien wird häufig Mycophenolat (MMF) als Zweitlinienbehandlung eingesetzt. Retrospektive Daten zur ITP deuten auf dessen Wirksamkeit bei 50-80 Prozent der Patienten bei guter Verträglichkeit, auch wenn es häufig erst verzögert zum Ansprechen kommt. Im Rahmen der FLIGHT-Studie (NCT03156452) wurde untersucht, ob MMF in Kombination mit Kortikosteroiden eine wirksamere Erstlinientherapie für ITP darstellen könnte als die aktuelle Standardbehandlung mit Kortikosteroiden allein.1
Im Rahmen der multizentrischen, offenen, randomisierten, kontrollierten Studie in Großbritannien wurden 120 ITP-Patienten, die eine Erstlinienbehandlung benötigten, in 2 Gruppen randomisiert und mit Kortikosteroid alleine (Standardbehandlung) bzw. einer Kortikosteroid-MMF Kombination (Verhältnis 1:1) behandelt.
Die Dosierung des Kortikosteroids erfolgte nach internationalem Konsens (entweder Dexamethason-Pulstherapie oder Prednisolon, mit einer anfänglichen Tagesdosis von 1 mg/kg mit anschließendem Ausschleichen); die MMF-Dosierung erfolgte ausschleichend bis zum Absetzen 6 Monate nach Behandlungsbeginn. Der primäre Wirksamkeits-Outcome war die Zeit von der Randomisierung bis zum Behandlungsversagen, definiert als Thrombozytenzahl <30x109/L und der klinischen Notwendigkeit einer Zweitlinienbehandlung (einschließlich refraktärer und rezidivierender ITP). Zu den sekundären Outcomes zählten Nebenwirkungen, Blutungsereignisse und Patientenberichte (PROM), die zu Beginn der Behandlung sowie nach 2, 4, 6 und 12 Monaten, anhand validierter Fragebögen gesammelt wurden (SF36v2 (Gesundheit und Wohlbefinden) zur Bestimmung von Lebensqualität (QoL), FACIT-Müdigkeit (v4), FACT-Th6 (v4) Blutungen und ICECAP-A v2 (QoL)).