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Hämolytische paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Vielversprechende Ergebnisse mit oralem Iptacopan

Rote Blutkörperchen, die in Blutgefäßen fließen. Geringe Schärfentiefe.

In der Phase-III-Studie APPLY-PNH war der Einsatz von Iptacopan als Monotherapie bei Patient:innen mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie gegenüber der Standardtherapie überlegen.

Für die Behandlung der hämolytischen paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PAH) sind die intravenösen anti-C5-Antikörper Eculizumab und Ravulizumab die Standardtherapie. Mehr als die Hälfte der Patient:innen weisen trotz der Behandlung eine klinisch relevante anhaltende Anämie auf. Praxisverändernde Ergebnisse der APPLY-PNH-Studie stützen den Einsatz von Iptacopan als Monotherapie bei inadäquatem Ansprechen auf eine Anti-C5-Therapie.

In zwei Phase-II-Studien wurden mit Iptacopan, einem oralen, selektiven Komplement-Faktor-B-Inhibitor vielversprechende Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse erreicht. In der Phase-III-Studie APPLY-PNH erhielten erwachsene Patient:innen mit einem durchschnittlichen Hb-Wert <10g/dl unter einer ≥6-monatigen Standardtherapie Iptacopan (200mg BID) oder weiterhin die Standardtherapie über die Dauer von 24 Wochen. Die primären Studienendpunkte waren der Anteil an Patient:innen mit einem Anstieg des Hb-Werts ≥2g/dl und der Anteil an Patient:innen mit einem Hb-Wert ≥12g/dl, beides ohne Substitution von Erythrozytenkonzentraten.

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