ASH 2023: Heilung der Sichelzellkrankheit durch Gentherapie
Während eine Heilung der Sichelzellkrankheit bislang nur schwer zu erreichen war, bietet eine Gentherapie unter Verwendung der CRISPR-Cas9-Genschere nun erstmals eine realistische Möglichkeit, dies umzusetzen. Dennoch werden weitere Therapien benötigt, denn der neue Ansatz wird nicht allen Betroffenen zur Verfügung stehen.
Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine Erbkrankheit, die durch abnormales Hämoglobin gekennzeichnet ist und zu schwerer Morbidität und Mortalität führt. Während einige Therapien zur Linderung der Symptome existieren, war eine Stammzelltransplantation unter Voraussetzung eines passenden Spenders lange Zeit die einzige Aussicht auf Heilung. Aufgrund von Risiken kommt diese Behandlungsoption jedoch nur bei sehr schwerer Erkrankung zur Anwendung.