ASH 2023: Vollständig orales Behandlungsregime für akute promyelozytäre Leukämie
Das vollständig oral verabreichte AAA-Regime (oral-ATO mit ATRA und Ascorbinsäure) zeigt bei Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter APL eine hohe Wirksamkeit und ein überschaubares Sicherheitsprofil. Die Ergebnisse der laufenden Phase-II-Studie NCT04687176 wurden auf der 65. ASH-Jahrestagung in San Diego, Kalifornien, vorgestellt.
Die akute promyelozytäre Leukämie (APL) ist ein seltener Subtyp der akuten myeloischen Leukämie (AML). Sie ist mit der t(15;17)(q24;12)-Translokation verbunden, aus der das PML-RARA-Fusionsgen resultiert. Sie ist gut behandelbar, und bei über 90% der Betroffenen, die entweder mit All-trans-Retinsäure (ATRA) und intravenösem Arsentrioxid (ATO) oder ATRA und Chemotherapie behandelt werden, wird eine Remission erreicht. Ein Rückfall wird jedoch bei 5–10% der Erkrankten und bei bis zu 20% derer beobachtet, die nicht mit ATO behandelt wurden. Bei diesen Patientinnen und Patienten ist auch das Gesamtüberleben (OS) kürzer.