Erfolge mit Gammasekretase-Inhibitor bei Desmoid-Tumoren
DT sind seltene, lokal aggressive Weichteiltumore ohne zugelassene systemische Therapie. Nirogacestat (Niro), ein neuartiger oraler Gamma-Sekretase-Inhibitor (GSI), hat bei Patienten mit DT eine Antitumorwirkung gezeigt.
Der Desmoid-Tumor (DT) ist eine schwer behandelbare, seltene, invasive Weichteilkrebserkrankung. In der Phase-III-Studie DeFi wurden mit Nirogacestat vielversprechende Ergebnisse gezeigt, die möglicherweise einen neuen Therapiestandard bei Patienten mit Bedarf für eine systemische Therapie definieren.
Methodik
In die randomisierte Phase-III-Studie konnten 142 Patienten mit Desmoid-Tumoren aus 37 Zentren in Nordamerika und Europa eingeschlossen werden. Die Patienten erhielten den oralen, selektiven Gammasekretase-Inhibitor (GSI) Nirogacestat oder Placebo in 28-Tage-Zyklen bis zur radiologischen Tumorprogression. Primärer Studienendpunkt war das PFS.