Akute myeloische Leukämie
Das Nukleosidanalogon Azacitidin ist ein hypomethylierendes Agens, das nun als orale Formulierung bei akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen wurde. Verglichen mit den seit längerem zugelassenen Formulierungen zur Injektion bzw. Infusion haben die Tabletten eine andere Bioaktivität. Die Therapie ist als Erhaltungstherapie zugelassen bei neu diagnostizierten AML-Patienten, die nach einer intensiven Chemotherapie eine vollständige Remission (CR) oder vollständige Remission mit unvollständiger Blutbilderholung (Cri) erreicht haben, für die aber eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht in Frage kommt.
Studiendesign
Die doppelblinde Phase-III-Studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) schloss 472 AML-Patienten mit CR/Cri nach einer Induktionschemotherapie (Cytarabin plus Anthrazyklin oder Äquivalent) mit oder ohne Konsolidierungstherapie ein, die danach 1:1 randomisiert entweder Azacitidin oder Placebo zusammen mit bestmöglicher Supportivtherapie erhielten. Azacitidin-Tabletten (300mg) bzw. Placebo wurden als Monotherapie an 14 Tagen der 28-Tage-Zyklen eingenommen. Primärer Endpunkt war das Gesamtüberleben (OS), sekundäre Endpunkte waren das Rezidivfreie Überleben (RFS) und die Lebensqualität.