Therapieoptimierung in der Hämatologie
Beim diesjährigen ASH konnten, wie jedes Jahr, klinisch relevante Studienergebnisse aus dem Bereich der Hämatologie präsentiert werden. Mit zusätzlichen Therapieoptionen und neuem Wissen zu etablierten Medikationen kann die Therapie bei vielen Entitäten optimiert werden.
Stammzelltransplantation: Ruxolitinib ist wirksame Zweitlinientherapie bei GvHD
Die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) tritt bei etwa 30-70% der Patienten nach allogener Stammzelltransplantation auf. Die Standard-Erstlinientherapie besteht aus systemischen Steroiden, allerdings wird ungefähr die Hälfte der Patienten Steroid-refraktär oder Steroid-abhängig. Die Phase-III-Studie REACH3 untersuchte nun randomisiert die Gabe von 10 mg bid Ruxolitinib versus bester verfügbarer Therapie (BAT) bei insgesamt 329 Patienten mit steroidrefraktärer oder -abhängiger moderater oder schwerer chronischer GvHD.1 Primärer Studienendpunkt war die Ansprechrate entsprechend der NIH-Konsensus-Kriterien in Woche 24.
Es sprachen 49,7% der Patienten auf Ruxolitinib (CR: 43,0%; PR: 6,7%) und 25,6% auf BAT (CR: 3,0%; PR: 22,6%) an. Der primäre Endpunkt wurde mit einer Odds Ratio von 2,99 (95% CI 1,86-4,80; p<0,0001) erreicht. Das mediane therapieversagensfreie Überleben (FFS) betrug 5,7 Monate im BAT-Arm und war unter Ruxolitinib noch nicht erreicht (HR=0,370; 95% CI 0,268-0,510; p<0,0001). Ein Symptomansprechen nach der modifizierten Lee Symptom-Skala (mLSS) in Woche 24 erreichten 24,2% der Patienten im Ruxolitinib- versus 11,0% im BAR-Arm (OR=2,62; 95% CI 1,42-4,82; p=0,0011). Aufgrund fehlender Wirksamkeit brachen 14,5% (Ruxolitinib) versus 42,7% (BAT) der Patienten die Therapie ab, aufgrund von Nebenwirkungen waren dies 17,9% versus 4,9% der Patienten.