ASH 2023: Bessere Versorgung von Säuglingen mit schwerer Hämophilie A
Bei Säuglingen, bei denen eine schwere Hämophilie A diagnostiziert wurde und die von klein auf mit Emicizumab prophylaktisch behandelt wurden, traten nur wenige Blutungsepisoden auf, es kam zu keinen zusätzlichen schweren Hämophiliekomplikationen und es gab keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Diese vorläufigen Ergebnisse der HAVEN 7-Studie wurden auf der 65. ASH-Jahrestagung in San Diego, Kalifornien, vorgestellt.
Hämophilie A ist eine X-chromosomal rezessiv vererbte Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII), der die Thrombinbildung und die Gerinnungsstabilität beeinträchtigt, gekennzeichnet ist. Die Behandlung erfolgt in erster Linie durch häufige IV-Infusionen, um das fehlende Protein zu ersetzen, und erfordert eine lebenslange Therapie. Aufgrund der Schwierigkeiten bei der Verabreichung von FVIII erhalten viele Säuglinge die Prophylaxe erst im Alter von einem Jahr oder später.
Non-Faktor-Therapie bei Hämophilie A
Emicizumab ist ein humanisierter bispezifischer monoklonaler Antikörper, der aktivierten Faktor IX (FIX) und Faktor X (FX) bindet, um den Mangel an FVIII auszugleichen. Er wird subkutan verabreicht, hat eine Halbwertszeit von fast 30 Tagen und ist für die Routineprophylaxe der Hämophilie A in mehr als 155 Ländern weltweit zugelassen. Die meisten der klinischen Studien, die zu den Zulassungen führten, konzentrierten sich jedoch auf ältere Kinder, Jugendliche und Erwachsene, sodass Säuglinge eine weitgehend unterrepräsentierte Gruppe waren.