ASH 2023: Bessere Versorgung von Säuglingen mit schwerer Hämophilie A
Bei Säuglingen, bei denen eine schwere Hämophilie A diagnostiziert wurde und die von klein auf mit Emicizumab prophylaktisch behandelt wurden, traten nur wenige Blutungsepisoden auf, es kam zu keinen zusätzlichen schweren Hämophiliekomplikationen und es gab keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Diese vorläufigen Ergebnisse der HAVEN 7-Studie wurden auf der 65. ASH-Jahrestagung in San Diego, Kalifornien, vorgestellt.
Hämophilie A ist eine X-chromosomal rezessiv vererbte Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII), der die Thrombinbildung und die Gerinnungsstabilität beeinträchtigt, gekennzeichnet ist. Die Behandlung erfolgt in erster Linie durch häufige IV-Infusionen, um das fehlende Protein zu ersetzen, und erfordert eine lebenslange Therapie. Aufgrund der Schwierigkeiten bei der Verabreichung von FVIII erhalten viele Säuglinge die Prophylaxe erst im Alter von einem Jahr oder später.