26. Sep. 2022ESMO 2022

Erfolge mit Gammasekretase-Inhibitor bei Desmoid-Tumoren

DT sind seltene, lokal aggressive Weichteiltumore ohne zugelassene systemische Therapie. Nirogacestat (Niro), ein neuartiger oraler Gamma-Sekretase-Inhibitor (GSI), hat bei Patienten mit DT eine Antitumorwirkung gezeigt.

Inhaltsverzeichnis
Mikroskopische Aufnahme eines professionell präparierten Objektträgers, der eine retroperitoneale Fibromatose vom Desmoidtyp zeigt
OGphoto/GettyImages

Der Desmoid-Tumor (DT) ist eine schwer behandelbare, seltene, invasive Weichteilkrebserkrankung. In der Phase-III-Studie DeFi wurden mit Nirogacestat vielversprechende Ergebnisse gezeigt, die möglicherweise einen neuen Therapiestandard bei Patienten mit Bedarf für eine systemische Therapie definieren.

Methodik

In die randomisierte Phase-III-Studie konnten 142 Patienten mit Desmoid-Tumoren aus 37 Zentren in Nordamerika und Europa eingeschlossen werden. Die Patienten erhielten den oralen, selektiven Gammasekretase-Inhibitor (GSI) Nirogacestat oder Placebo in 28-Tage-Zyklen bis zur radiologischen Tumorprogression. Primärer Studienendpunkt war das PFS.

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