Die Genschere nimmt Fahrt auf

In Regensburg wurde die erste Patientin mit Beta-Thalassämie genchirurgisch behandelt. Studien zur Gentherapie der Sichelzellanämie laufen dort ebenfalls. Und veränderte Spenderzellen zeigen bei einem HIV-Patienten in den USA vielversprechende Ergebnisse. (Medical Tribune 1-4/20)

Auf durchschnittlich 16 Bluttransfusionen im Jahr war die 20-jährige Patientin wegen ihrer Beta-Thalassämie angewiesen. Bis vor neun Monaten schien ihre einzige Aussicht auf Heilung ein passender Stammzellspender zu sein. Unter der Leitung von Prof. Dr. Selim Corbacioglu, Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation, Uniklinikum Regensburg, wurde die junge Frau nun mit dem CRISPR-Cas9-Verfahren therapiert¹ – mit Erfolg, wie es scheint. Die Behandlung mit der Genschere ist Teil einer international angelegten Studie, in deren Rahmen 45 Patienten die Therapie erhalten. Der Nachbeobachtungszeitraum ist auf zwei Jahre angesetzt. Der Eingriff ins Genom korrigiert in diesem Fall keinen der zugrunde liegenden Gendefekte, wird in einer Pressemitteilung des Universitätsklinikums Regensburg betont. Vielmehr umgeht man den Defekt und reaktiviert ein Gen, das normalerweise bis einige Monate nach der Geburt für die Produktion von fetalem Hämoglobin zuständig ist.