24. Mai 2019Chorea Huntington

Huntingtin-Expression als Target

Gettyimages/ Bill Oxford

Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal-dominante neurodegenerative Erkrankung, die durch die wiederholte Expansion von CAG-Trinucleotid (kodiert für Glutamin) verursacht wird. In der Regel wiederholt sich das Basentriplett CAG auf einem Gen im Chromosom 4 zwischen 11 bis 34 Mal, während dies bei Patienten, die an Chorea Huntington leiden, 42 bis über 150 Mal der Fall ist. Das führt zu einem mutierten und toxischen Huntingtin-Protein. Zwar ist die Funktion des Huntingtins noch nicht vollständig geklärt, bei der Huntington-Krankheit spielt das mutierte Protein allerdings eine entscheide Rolle.

Ein internationales Forscherteam verfolgt nun den Ansatz, die Huntingtin-Synthese gezielt zu Hemmen. Dies scheint mit dem Oligonukleotid HTTRx möglich zu sein. In weiterer Folge, so die These, könnte damit auch die Krankheitsaktivität positiv beeinflusst werden.

Um den Inhalt zu sehen, müssen Sie sich einloggen oder registrieren.
Dieser Beitrag erschien auch im Printmagazin CliniCum derma