Prof. Dr. Eberhard Standl

Eine Studie, präsentiert von Ewelina Mamcarz, MD, vom St. Jude Children’s Research Hospital, Memphis, steht stellvertretend für eine Reihe innovativer Ansätze um seltene, aber schwere Erkrankungen des blutbildenden Systems zu therapieren oder sogar zu heilen. Neben der Sichelzellanämie und Beta-Thallassämie stellt auch die X-Linked Severe Combined Immundeficiency (SCID) eine prinzipiell gentherapeutisch (CAR-T) heilbare Erkrankung dar. In der vorliegenden Phase-I/II-Studie konnte mittels einer neuen Strategie der Phänotyp bei fünf von sieben Kindern korrigiert werden - mit Auswirkungen auf das komplette Immunsystem.

K. John Pasi, MD, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, präsentierte Daten zu einer Studie an Hämophilie-A-Patienten, die eine Gentherapie erhielten. Dieser erstmalig durchgeführte kurative Ansatz erweist sich nach einer Beobachtungszeit von eineinhalb Jahren als erstaunlich erfolgreich.

Video-Interview über den unterschiedlichen Stellenwert von Acarbose bei der Behandlung von Diabetes in Europa und Asien.