ASH 2018: Luspatercept beseitigt Anämie bei myelodysplastischen Syndromen

Der experimentelle Wirkstoff konnte in der MEDALIST-Studie die Transfusionsbedürftigkeit bei etwas mehr als der Hälfte der Patienten im Niedrig- oder Intermediärrisiko signifikant verringern.

Anämie ist die häufigste Blutbildungsstörung bei myelodysplastischen Syndromen (MDS) und oft mit schweren Beeinträchtigungen verbunden. Betroffene Patienten sind daher häufig auf Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten angewiesen, die zwar kurzfristig wirksam sind, aber erstens nur symptomatisch wirken, zweitens kosten- und zeitintensiv sind, und zu Eisenüberladung führen können.
Bisher standen nur wenige Substanzen zur Therapie der Anämie bei MDS zur Verfügung (wie der Immunmodulator Lenalidomid oder die immunsuppressive Therapie mit Antithymozytenglobulin), und auch die konnten nur bei etwa 50 Prozent der Patienten eine MDS-bedingte Anämie im Niedrigrisiko verbessern. Bei transfusionsbedürftigen Patienten kam es sogar nur bei einem Viertel zu einer klinischen Verbesserung im Sinne einer Transfusionsabhängigkeit.