ASH 2023: Großer Unterschied zwischen klinischen Studien und der realen Welt
Klinische Studien sind zwar der goldene Standard in der Krebstherapie, doch eine aktuelle Studie zeigt, dass Patientinnen und Patienten mit Multiplem Myelom, die im Krankenhaus behandelt werden, ein 75% höheres Sterberisiko haben als jene, die im Rahmen einer klinischen Studie mit der gleichen Therapie behandelt werden. Die Ergebnisse dieser Studie wurden von der Hauptautorin, Dr. Alissa Visram vom Ottawa Hospital Research Institute, auf der 65. ASH-Jahrestagung in San Diego, Kalifornien, vorgestellt.
Die Resultate randomisierter kontrollierter Studien (RCT) bilden die Grundlage für die behördliche Zulassung, die Behandlungsrichtlinien und die Information der Betroffenen über Behandlungsmöglichkeiten und zu erwartende Ergebnisse. Es wurde jedoch festgestellt, dass diese Arzneimittel in der Praxis oft nicht so gut abschneiden. Um dieses Thema näher zu untersuchen, wurden 2 Definitionen festgelegt: die Wirksamkeit (efficacy), die das Behandlungsergebnis in einer idealen Umgebung beschreibt, und die Effektivität (effectiveness), die das Behandlungsergebnis in der Realität (RW) beschreibt.
Wirksamkeit vs. Effektivität beim Multiplen Myelom
Um Wirksamkeit und Effektivität beim Multiplen Myelom (MM) zu vergleichen, wurde eine retrospektive bevölkerungsbezogene Studie durchgeführt. Die Forschenden werteten 3.951 erwachsene Erkrankte mit neu diagnostiziertem MM (NDMM) und rezidivierendem/refraktärem MM (RRMM) aus, die zwischen Januar 2007 und Dezember 2020 in Ontario, Kanada, mit SoC-Schemata behandelt wurden. Das primäre Ziel war der Vergleich der RCT-Wirksamkeit mit der RW-Effektivität in Bezug auf das progressionsfreie Überleben (PFS) sowie das Gesamtüberleben (OS). Das sekundäre Ziel war der Vergleich von schweren Nebenwirkungen (SAE) in beiden Studienpopulationen.