15. Dez. 2025Neue Perspektiven durch frühzeitige Diagnose und moderne Therapien
Biomarker für die spinale Muskelatrophie
Die spinale Muskelatrophie galt lange als schwer behandelbare, progrediente Erkrankung. Mit neuen diagnostischen Möglichkeiten und innovativen Therapien verändern sich Prognose und Versorgung jedoch fundamental.

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Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessiv vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die durch den Verlust des SMN1-Gens und die daraus resultierende Verminderung des SMN-Proteins verursacht wird.
