Mit RNA-Interferenz und CRISPR/Cas die amyotrophe Lateralsklerose ausbremsen

Das Verständnis der Pathophysiologe der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) wächst. Doch nach wie vor fehlen wirksame Behandlungsoptionen, die mittlere Überlebenszeit nach Symptombeginn liegt bei nur zwei bis vier Jahren. Aktuelle Entwicklungen aus dem Bereich der Gentechnik sind ermutigend.

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Erst werden die Muskeln immer schwächer, es folgen schwere Behinderung und schließlich der Tod. Das ist der typische Verlauf der amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Die Schädigung des ersten Motoneurons macht sich mit Spastiken und Hyperreflexie bemerkbar, die des zweiten mit Faszikulationen, Muskelschwäche und -atrophie, schreibt das Autorenteam um PD Dr. Agustina Lascano von den Universitätskliniken in Genf.