PNH-Therapie: Hämolyse stoppen und Anämie bessern
Patientinnen und Patienten mit symptomatischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) müssten heute nicht mehr mit einer Verkürzung ihrer Lebenserwartung rechnen, betont der auf PNH spezialisierte Linzer Hämatologe Dr. Lorenz Mair. In der EU stehen heute drei zugelassene Präparate zur Behandlung der PNH zur Verfügung.
Es ist keine Selbstverständlichkeit bei seltenen Erkrankungen, dass es bereits mehrere zugelassene Therapien gibt, die wohnortnahe ambulant durchgeführt werden können und auch die Lebenserwartung günstig beeinflussen. Entwickelt wurden die Therapien zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) dank der heute gut erforschten pathophysiologischen Vorgänge.
„Für Betroffene ist es wichtig zu verstehen, dass durch die Erkrankung im Knochenmark bestimmte, für die Bildung von Blutzellen verantwortliche Stammzellen durch Mutationen verändert sind. Als eine Folge davon entstehen Schwachstellen an der Oberfläche der roten Blutzellen, die sich dann dem körpereigenen Immunsystem nicht entziehen können“, erklärt Dr. Lorenz Mair, Hämatologe am Ordensklinikum Linz Elisabethinen.
Dr. Lorenz Mair, Hämatologe am Ordensklinikum Linz Elisabethinen
Mair hat sich im Rahmen seiner Facharztausbildung durch Fortbildungen – unter anderem beim PNH National Service in Leeds (UK) – näher mit dem Krankheitsbild der PNH auseinandergesetzt. An ärztliche Kolleginnen und Kollegen gerichtet, führt er detaillierter aus: „Das Fehlen eines sogenannten Ankerproteins und zweier daran gekoppelter Oberflächenproteine an den Erythrozyten führt dazu, dass das Komplement-System Erythrozyten angreifen kann. Die Folge ist eine intravasale, aber auch eine extravasale Hämolyse in Leber und Milz.“