Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei MS: Schubfrei über acht Jahre

Eine an einem italienischen Zentrum durchgeführte Studie untersuchte den Effekt einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (aHSCT) in der Behandlung der Multiplen Sklerose auf den Endpunkt PIRA (progression independent of relapse activity). Die Studie zeigte nach vier Jahren hinsichtlich PIRA keinen signifikanten Vorteil für die aHSCT. Allerdings blieb die gesamte aHSCT-Kohorte über den gesamten Beobachtungszeitraum schubfrei.

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Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSCT) ist in der Behandlung verschiedener hämatologischer Malignome seit Langem gut etabliert. In der Indikation der aggressiven/hochaktiven schubförmigen Multiplen Sklerose (MS) konnte im Vergleich zu hochwirksamen krankheitsmodifizierenden Therapien (DMTs) ebenfalls eine ausgeprägte Wirkung auf die Krankheitsaktivität, gemessen als NEDA (no evidence for disease activity), festgestellt werden.¹ Bislang war allerdings nicht bekannt, wie sich die aHSCT auf den Endpunkt PIRA (progression independent of relapse activity) auswirkt. PIRA gilt heute als wichtigster Treiber der Behinderungsprogression bei früher schubförmiger MS und kann durch DMTs nur wenig beeinflusst werden.

Studie: kein Vorteil von aHSCT bei primärem Endpunkt, jedoch bei sekundären Endpunkten

Eine italienische Gruppe untersuchte nun in einer retrospektiven Single-Center-Studie den Effekt von aHSCT auf PIRA im Vergleich zu Natalizumab.² Dazu wurden Patientinnen und Patienten ausgewertet, die am Zentrum an einer offenen Studie zur Stammzelltransplantation bei MS teilgenommen hatten. Die Kontrollgruppe waren Patientinnen und Patienten, die am Zentrum während des Studienzeitraums zwischen 2007 und 2018 eine Behandlung mit Natalizumab erhalten hatten. Der Therapie mit Natalizumab oder der aHSCT waren verschiedene andere DMTs vorausgegangen, wobei Interferone am häufigsten eingesetzt worden waren. Die Kohorte war mit bis zu sieben DMTs stark vorbehandelt, die große Mehrheit hatte zwischen einer und drei DMTs erhalten. In der aHSCT-Gruppe hatten rund 40% bereits Natalizumab erhalten und dieses wegen ihres JCV-Titers oder wegen mangelnder Wirksamkeit abbrechen müssen. Musste Natalizumab abgesetzt werden, so wurden die Patientinnen und Patienten auf andere DMTs umgestellt.