Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei MS: Schubfrei über acht Jahre
Eine an einem italienischen Zentrum durchgeführte Studie untersuchte den Effekt einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (aHSCT) in der Behandlung der Multiplen Sklerose auf den Endpunkt PIRA (progression independent of relapse activity). Die Studie zeigte nach vier Jahren hinsichtlich PIRA keinen signifikanten Vorteil für die aHSCT. Allerdings blieb die gesamte aHSCT-Kohorte über den gesamten Beobachtungszeitraum schubfrei.

Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSCT) ist in der Behandlung verschiedener hämatologischer Malignome seit Langem gut etabliert. In der Indikation der aggressiven/hochaktiven schubförmigen Multiplen Sklerose (MS) konnte im Vergleich zu hochwirksamen krankheitsmodifizierenden Therapien (DMTs) ebenfalls eine ausgeprägte Wirkung auf die Krankheitsaktivität, gemessen als NEDA (no evidence for disease activity), festgestellt werden.1 Bislang war allerdings nicht bekannt, wie sich die aHSCT auf den Endpunkt PIRA (progression independent of relapse activity) auswirkt. PIRA gilt heute als wichtigster Treiber der Behinderungsprogression bei früher schubförmiger MS und kann durch DMTs nur wenig beeinflusst werden.
- Zhukovsky C et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation compared with alemtuzumab for relapsing-remitting multiple sclerosis: an observational study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2021 Feb; 92(2):189–194
- Mariottini A et al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation may halt PIRA in early relapsing-remitting multiple sclerosis. Presented at EAN 2023, OPR-017