Vielversprechende Ergebnisse mit oralem Iptacopan

In der Phase-III-Studie APPLY-PNH war der Einsatz von Iptacopan als Monotherapie bei Patient:innen mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie gegenüber der Standardtherapie überlegen.

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Für die Behandlung der hämolytischen paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PAH) sind die intravenösen anti-C5-Antikörper Eculizumab und Ravulizumab die Standardtherapie. Mehr als die Hälfte der Patient:innen weisen trotz der Behandlung eine klinisch relevante anhaltende Anämie auf. Praxisverändernde Ergebnisse der APPLY-PNH-Studie stützen den Einsatz von Iptacopan als Monotherapie bei inadäquatem Ansprechen auf eine Anti-C5-Therapie.