Neuartige siRNA-Therapie bei Hämophilie
Zwei Studien der Late-Breaking-Abstracts-Sitzung beschäftigten sich mit neuen Therapiestrategien bei Patienten mit Hämophilie. Weltweit haben etwa 70 Prozent der Hämophiliepatienten keinen Zugang zu mehrmals in der Woche intravenös zu applizierenden Faktor-Substitutionstherapien. Seit 2015 wird das „small interference RNA“ (siRNA) Fitusiran in klinischen Studien untersucht. Fitusiran bindet und degradiert selektiv die mRNA von Antithrombin, was zu einer verminderten Translation von Antithrombin und folglich zu einer erhöhten Thrombinkonzentration und gesteigerten Gerinnung führt.
In der Phase-III-Studie ATLAS-A/B erhielten ≥12-jährige Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren, die bisher keine Prophylaxe erhalten hatten, 2:1-randomisiert Fitusiran (n=80) oder Faktor-Konzentration zur Behandlung von Blutungsepisoden nach Bedarf (n=40). Primärer Endpunkt war die annualisierte Blutungsrate (ABR).