Multiples Myelom
Eine neue Gentherapie mit Ciltacabtagen-Autoleucel (Cilta-Cel) zur Behandlung des Multiplen Myeloms erhielt eine Zulassungsempfehlung vom Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP).
Der Wirkstoff Cilta-Cel ist eine gentechnisch veränderte autologe T-Zell-Immuntherapie aus modifizierten T-Zellen, die einen chimären Antigenrezeptor (CAR) tragen, der auf das B-Zell-Reifungsgen (BCMA) abzielt. BCMA wird vorwiegend auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen Multiplen Myeloms sowie B-Zellen und Plasmazellen im Spätstadium exprimiert. Nach der Bindung an BCMA-exprimierende Zellen fördert das CAR die Aktivierung und Expansion der T-Zellen sowie die Eliminierung der Zielzellen.
Studiendesign
Die offene, einarmige Phase Ib/II-Studie CARTITUDE-1 an 16 Zentren in den USA untersuchte Patienten mit Multiplem Myelom (n=97) mit einem ECOG-Performance Status von 0 oder 1, die drei oder mehr Vortherapien hatten oder zweimal refraktär auf eine Therapie mit Proteasom-Inhibitor, Immunmodulation oder Anti-CD38-Antikörper waren. Sie erhielten eine einzelne Cilta-Cel-Infusion (Zieldosis 0,75x106 CAR-positive viable T-Zellen pro kg) 5–7 Tage nach der Lymphodepletion. Die primären Endpunkte waren u.a. das Gesamtansprechen (OS), die sekundären Endpunkte die Ansprechdauer und das progressionsfreie Überleben (PFS).