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NACFC 2018: Leben mit CF

Herausforderungen im klinischen Alltag

Eine kurze Zusammenfassung ausgewählter Themen und Präsentationen von der 32. North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Denver, CO, USA (18.–20.10.2018).

Die 32. North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2018 setzte neue Maßstäbe in puncto Interesse seitens der CF-Community: Über 5.000 Teilnehmerinnen und Teilnehmer aus mehr als 40 Ländern trafen sich in Colorados sonniger Hauptstadt Denver (18.–20.10.2018), um mit viel Optimismus zu erörtern, wie Betreuung und Prognose von CF-Patienten weiter verbessert werden können. Und es besteht erstmals seit den Anfängen der modernen CF-Forschung tatsächlich Anlass zu Optimismus, wie Dr. Christopher Penland, Forschungsbeauftragter der Cystic Fibrosis Foundation (CFF), im Rahmen einer Plenary Session in Denver veranschaulichte. „1955, im Gründungsjahr der CFF, verstarben die meisten CF-Patienten vor ihrem fünften Geburtstag, in den 1980er-Jahren betrug die Lebenserwartung etwa 30 Jahre, 2012 schon über 40 Jahre.“

CFTR-Modulatoren als entscheidender Durchbruch

Und es sei zu erwarten, so Penland, dass der zunehmende Einsatz und die Entwicklung weiterer CFTR-Modulatoren die Prognose in den nächsten Jahren weiter verbessern wird. Zumal intensiv daran geforscht wird, dass auch Patienten mit selteneren Mutationen mit diesen Substanzen behandelt werden können. „Aktuell können wir etwa 50 Prozent der CF-Patienten einen Modulator verschreiben, dank der Entwicklung und Zulassung neuer Substanzen rechnen wir damit, dass in den nächsten Jahren bis zu 90 Prozent der CF-Patienten von einer solchen hochwirksamen Therapie profitieren können.“ Laufend analysierte und publizierte Registerdaten belegen jedenfalls die Sicherheit und Wirksamkeit dieser innovativen Medikamente auch im klinischen Alltag und untermauern die Ergebnisse aus den randomisierten klinischen Studien.

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