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Tezacaftor/Ivacaftor bei homozygoter F508del-Mutation

Erstmals Einfluss auf Lebensqualität abseits der respiratorischen Komponente bestätigt

EVOLVE war eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Untersuchung der Fixkombination*) Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA). In weiterführenden Analysen dieses Kollektivs wurde der Einfluss der Fixkombination TEZ/IVA auf Veränderungen im CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised)-Score nach 24 Behandlungswochen bei 504 Patienten ≥12 Jahre mit homozygoter F508del-Mutation erhoben. Fokus der aktuellen, beim NACFC 2018 vorgestellten Präsentation sind Veränderungen abseits der zu einem früheren Zeitpunkt (Taylor-Cousar JL et al., NEJM 2017) bereits vorgestellten respiratorischen Parameter.

Die Ergebnisse zeigen erstmals, wie die Erstautorin im Rahmen der Poster Session anmerkte, dass die Behandlung mit TEZ/IVA neben der respiratorischen Symptomatik auch andere Domänen dieser Skala günstig beeinflussen kann, etwa körperliche Funktionalität (3,8 Punkte), Belastung durch die Behandlung (3,4 Punkte), Wahrnehmung der eigenen Gesundheit (3,2 Punkte), Vitalität (2,3 Punkte) und soziale Funktionalität (1,5 Punkte; jeweils mediane Verbesserung versus Placebo). Die Ergebnisse dieser prädefinierten Analyse werden durch eine besondere statistische Post-hoc-Analyse („cumulative distribution functions“, CDF) unterstützt. In einer weiteren Analyse dieses Kollektivs zeigte sich bei CF-Patienten mit F508del/Residualfunktion sogar eine noch eindrucksvollere Verbesserung der nicht-respiratorischen CFQ-R-Scores (Abstract #309, NACFC 2018).

Fazit der NACFC-Präsentation: Die Fixkombination TEZ/IVA führt bei CF-Patienten mit geeigneter Mutation zu einer deutlichen Verbesserung von Parametern der Lebensqualität abseits der respiratorischen Komponente, allen voran der körperlichen Funktionalität.

*) Die Fixkombination Tezacaftor/Ivacaftor ist in den USA bereits zugelassen, für Europa wurde der Zulassungsantrag gestellt.

„Effects of Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) Treatment in Patients with Cystic Fibrosis and F508del/F508del-CFTR: Patient-Reported Outcomes in a Phase 3 Randomized, Controlled Trial.“  Yang Y et al., Abstract Nr. 308, NACFC 2018, Denver, CO, USA

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