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Cystische Fibrose

NACFC 2018: Wir berichten vor Ort vom Kongress

Vom 18. bis zum 20. Oktober 2018 geht heuer zum 32. Mal der jährliche Kongress der North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) – die weltweit größte Veranstaltung zur Erforschung und Behandlung von cystischer Fibrose (CF) – über die Bühne. Gastgeberstadt ist dieses Mal Denver, wo eine Rekordzahl von rund 5.000 Wissenschaftlern, Klinikern und weiteren Interessierten erwartet wird.

Organisiert wird der Kongress wie jedes Jahr von der gemeinnützigen Cystic Fibrosis Foundation (CFF). Im Rahmen von 802 Postern und mehr als 600 Präsentationen werden Neuigkeiten aus der Welt der Grundlagen- und klinischen Forschung vorgestellt, die die Verbesserung der Gesundheit und Lebensqualität von Menschen mit CF zum Ziel haben.
Zum Programm

Die Organisatoren haben dieses Jahr bei der Auswahl der Themen besonderes Augenmerk auf das Krankheitsmanagement (wie etwa von Ernährung, Schmerzen oder pulmonalen Exazerbationen) gelegt, sowie auf aktuelle Forschung zu CF-assoziierten Lungenveränderungen und neue Therapieansätze und Wirkstoffe auf dem Gebiet der CFTR-Modulation.

Real-World-Daten und Erweiterung des Therapiespektrums

Bei Letzterem werden beispielsweise die aktualisierten Registerdaten zum Einsatz der CFTR-Modulatoren Ivacaftor und Lumacaftor erwartet (z.B. Volkova et al., Abstract #22; Hubert et al., Abstract #34 und Mulligan et al., Abstract #253). Auch die Kombination von CFTR-Modulatoren ist ein großes Thema – so werden etwa aktuelle Phase-III-Daten zur dualen Kombi Tezcaftor/Ivacaftor, die in den USA bereits zugelassen ist und in Europa vor der Zulassung steht, präsentiert (Yang Y et al., Abstract #308). Ein Phase-II-Prüfprogramm befasst sich zudem mit zwei möglichen Partnern für Tezcaftor/Ivacaftor als Tripletherapie, den ebenfalls zur Gruppe der CFTR-Modulatoren gehörenden VX-445 und VX-659 (Taylor-Cousar et al., Abstract #213 und Davies et al., Abstract #216). Außerdem werden Phase-II-Studiendaten zu einem weiteren CFTR-Modulator, GLPG2222, erwartet (Bell et al., Abstract #269 und van der Ent et al., Abstract #271).

Aber auch wichtige Studien zu anderen Wirkstoffen werden präsentiert werden, darunter eine Phase-IIa-Studie zur Dosisfindung des Kinaseinhibitors Seliciclib, der die CF-assoziierte Entzündung und Infektionen verbessern soll (Meijer et al., Abstract #206). Bei den Entzündungshemmern werden Daten zur Phase-II-Studie des LTA4-Hydrolase-Inhibitors Acebilustat vorgestellt (Elborn et al., Abstract #214), sowie zur Phase-I-Studie des Neutrophilen-Elastase-Inhibitors POL6014 (Karafilidis et al., Abstract #273).

Plenarsitzungen zum Management der CF im Jahre 2018

Zu den Highlights des Kongresses zählen Plenarsitzungen unter der Leitung von drei der weltbesten CF-Experten, Dr. Lisa Saiman von der Columbia University in New York („Improving Outcomes of Infections in the Age of CFTR Modulators”), Prof. Felix Ratjen vom Hospital for Sick Children in Toronto („Anti-inflammatories & Mucociliary Clearance Therapies in the Age of CFTR Modulators“) und Dr. Maren Batalden von der Cambridge Health Alliance in Massachusetts („Partnering: The Oldest New Idea to Improve CF Care”).

Was sagen österreichische Experten?

Wir werden exklusiv mit zwei Expertinnen darüber sprechen, ob und wie die am NACFC 2018 vorgestellten Studien künftig die medizinische Praxis verändern werden. Wir freuen uns auf ein Interview mit:

  • OÄ Dr. Maria Bauer, Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde am Kepler Universitätsklinikum Linz
  • OÄ Dr. Sabine Renner, Leiterin der CF-Ambulanz an der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der MedUni Wien

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