Videointerview mit Dr. Mamcarz zu Gentherapie bei Säuglingen mit X-SCID

Eine Studie, präsentiert von Ewelina Mamcarz, MD, vom St. Jude Children’s Research Hospital, Memphis, steht stellvertretend für eine Reihe innovativer Ansätze um seltene, aber schwere Erkrankungen des blutbildenden Systems zu therapieren oder sogar zu heilen. Neben der Sichelzellanämie und Beta-Thallassämie stellt auch die X-Linked Severe Combined Immundeficiency (SCID) eine prinzipiell gentherapeutisch (CAR-T) heilbare Erkrankung dar. In der vorliegenden Phase-I/II-Studie konnte mittels einer neuen Strategie der Phänotyp bei fünf von sieben Kindern korrigiert werden – mit Auswirkungen auf das komplette Immunsystem.