Caplacizumab als wirksame Therapie bei erworbener TTP

Scully et al. (OC 11.1) untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei Patienten mit erworbener thrombotisch thrombozytopenischer Purpura (aTTP). Es handelt sich dabei um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie.

Methode

Die Patienten erhielten während der PE-Phase und danach mindestens 30 Tage täglich Placebo oder Caplacizumab. 145 Patienten wurden randomisiert (73 Placebo, 72 Caplacizumab). Im Vergleich zu Placebo zeigten die mit Caplacizumab behandelten Patienten eine um 50% höhere Wahrscheinlichkeit, ein Ansprechen der Thrombozytenzahl zu erreichen (Thrombozytenzahl-Normalisierungsrate 1,55, 95% -KI 1,10-2,20, p <0,01). Während der Behandlungsphase der Studie führte die Behandlung mit Caplacizumab zu einer 74% igen Reduktion des TTP-bedingten Todes, Wiederauftretens von TTP oder eines wichtigen thromboembolischen Ereignisses (p <0,0001). Während der gesamten Studienzeit hatten Patienten, denen Caplacizumab verabreicht wurde, eine 67% ige Verringerung des Wiederauftretens der Erkrankung (p <0,001).