Erster erfolgreicher Gentransfer beim Menschen für die Behandlung schwerer Hämophilie A

Pasi J et al., abstract LB 01.1: Zwischenergebnisse einer Phase 1/2 AAV5-FVIII Gentransfer Studie in Patienten mit schwergradiger Hämophilie A

Hintergrund

Hämophilie A (HA), eine monogenetische, X-chromosomale Faktor-VIII-Funktionsstörung, bietet ideale Voraussetzungen für eine Gentherapie. Bisher wurde ein erfolgreicher Gentransfer in HA-Patienten durch die F8-Gengröße, Proteinsynthesebedingungen und der Vektorbiologie herausgefordert.