Huntingtin-Expression als Target
Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal-dominante neurodegenerative Erkrankung, die durch die wiederholte Expansion von CAG-Trinucleotid (kodiert für Glutamin) verursacht wird. In der Regel wiederholt sich das Basentriplett CAG auf einem Gen im Chromosom 4 zwischen 11 bis 34 Mal, während dies bei Patienten, die an Chorea Huntington leiden, 42 bis über 150 Mal der Fall ist. Das führt zu einem mutierten und toxischen Huntingtin-Protein. Zwar ist die Funktion des Huntingtins noch nicht vollständig geklärt, bei der Huntington-Krankheit spielt das mutierte Protein allerdings eine entscheide Rolle.
Ein internationales Forscherteam verfolgt nun den Ansatz, die Huntingtin-Synthese gezielt zu Hemmen. Dies scheint mit dem Oligonukleotid HTTRx möglich zu sein. In weiterer Folge, so die These, könnte damit auch die Krankheitsaktivität positiv beeinflusst werden.