SCT bei benignen hämatologischen Erkrankungen im Kindesalter

Bei nicht unmittelbar lebensbedrohlichen Krankheiten wie benignen angeborenen oder erworbenen Blutkrankheiten kommt eine SCT nur dann infrage, wenn die Erkrankung andernfalls zu zunehmend schweren Leiden mit lebensbedrohlichen Folgen führen würde. Die SCT sollte die Lebenserwartung – und möglichst auch die Lebensqualität – verbessern. Da die Prozedur trotz der großen Fortschritte in den letzten Jahrzehnten immer noch mit teils erheblichen Risiken und Spätfolgen verbunden ist, muss die Indikation streng gestellt werden.

Benigne hämatologische Erkrankungen und seltene Stoffwechselstörungen, bei denen eine SCT infrage kommt, sind im Kasten zusammengefasst. Bei schwerwiegenden Anämien wird die SCT vor allem bei jenen Patienten in Betracht gezogen, die dauerhaft transfusionsabhängig sind. Häufige Transfusionen bergen aufgrund der Eisenüberladung das Risiko von Organschäden. Für den Erfolg der Transplantation spielt der Allgemeinzustand des Patienten vor der SCT eine wichtige Rolle. Bei vorgeschädigten Organen, z.B. durch eine hohe Eisenlast bei Thalassämien, besteht ein größeres Risiko, nach der Transplantation Komplikationen zu entwickeln. Deswegen ist es bei einigen Kindern sinnvoll, eine SCT möglichst frühzeitig zu planen (Beginn der Spendersuche) bzw. bei älteren Kindern und Jugendlichen zum Beispiel ein schonendes Konditionierungsregime zu wählen.