EAACI: Schweres Asthma – Wichtige Informationen aus Registern

Randomisierte klinische Studien erfassen rund 90% der Population mit schwerem Asthma nicht. Eine Antwort auf dieses Problem kann eine verstärkte Berücksichtigung von sogenannter Real World Evidence sein. Prospektive Register haben sich als hilfreich erwiesen.

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Randomisierte, kontrollierte Studien (RCT) haben in der Indikation schweres Asthma zu Zulassungen mehrerer hochwirksamer Medikamente geführt. Allerdings spiegeln diese Studien nur unzureichend den klinischen Alltag wider, so Prof. Dr. Stefano del Giacco von der Universität Cagliari. Dies liege in erster Linie daran, dass die hochselektierten Populationen dieser Studien den klinischen Alltag nur unzureichend abbilden. So seien übergewichtige Rauchende mit Asthma keine Seltenheit. Zu ihrer optimalen Behandlung gibt es jedoch keine Daten aus den klinischen Studien. Man benötige also zusätzlich zu den klinischen Studien, die die Wirksamkeit (efficacy) messen, auch Real-World-Studien, die Aussagen über die Effektivität im klinischen Alltag (effectiveness) erlauben.

Schwachstellen der RCTs

Die Probleme der randomisierten, kontrollierten Studien wurden, so del Giacco, in einer rezenten Publikation zusammengefasst.¹ Unter dem Titel „The fossilization of randomized clinical trials“ stellen die Autorinnen und Autoren eine ganze Reihe von Schwachstellen der RCTs fest, darunter eine „Trennung von Biologie und klinischer Erfahrung“, einen Fokus auf „einzelne Endpunkte“ sowie einen Einfluss der Industrie auf Studienziele und Studiendesign sowie das Ausblenden anderer Formen von Evidenz.
Diese Probleme können umgangen werden, wenn Real-World-Daten als komplementäre Evidenz herangezogen werden, um die Ergebnisse der klinischen Studien zu ergänzen. Al­lerdings werde dies beispielsweise im PICO-Prozess, nach dem systematische Reviews erstellt werden, unzureichend reflektiert, da hier Real-World-Studien nur berücksichtigt werden, wenn zur Klärung einer PICO-Frage keine RCTs vorhanden sind.²
Dies sei insofern problematisch, so del Giacco, als im Fall des Asthma bron­chiale die randomisierten, kontrollierten Studien rund 90% der tatsächlichen Asthmapopulation ausschließen, wie mittlerweile auch in Studien gezeigt wurde.³ So sind beispielsweise in den klinischen Studien nicht nur Raucherinnen und Raucher sowie Übergewichtige, sondern auch Menschen afrikanischer Abstammung stark unterrepräsentiert⁴, wie del Giacco betont.
Wie relevant dies sein kann, zeigen etwa Untersuchungen, die bei übergewichtigen Asthmapatientinnen und -patienten ein spezifisches Profil von Lymphozyten des angeborenen Immunsystems fanden, das Einfluss auf die Schwere der Asthmasymptomatik haben dürfte.⁵