ÖGN: Gentherapie als Gamechanger im klinischen Alltag

Gentherapeutische Ansätze ermöglichen heute die Behandlung hereditärer Erkrankungen, die bis vor kurzem kaum beeinflussbar waren. Dies betrifft nicht zuletzt Krankheiten des zentralen und/oder peripheren Nervensystems. Die klinischen Effekte sind zum Teil beeindruckend, die exorbitanten Kosten dieser Therapien werden jedoch zu einer erheblichen Belastung der Gesundheitssysteme führen.

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„Präzisionsmedizin ist ein zutreffendes Konzept für etwas, das bereits stattfindet, aber in unserem Alltag vielleicht zu wenig wahrgenommen wird“, so Univ.-Prof. Dr. Fritz Zimprich, Leiter der Ambulanz für neuromuskuläre Erkrankungen und Myasthenia gravis an der Wiener Univ.-Klinik für Neurologie. Konkret betrifft das einerseits die Weiterentwicklung konventioneller zielgerichteter Therapien, darüber hinaus jedoch auch den Beginn der Ära der Gentherapie, die Zimprich als bahnbrechend bezeichnet und die aktuell in der Klinik angekommen ist. Grundsätzlich stehen in der Gentherapie 4 Strategien zur Verfügung, nämlich die mRNA-Regulierung und -Editierung, Small Molecules, die ein Genprodukt oder einen Signalweg beeinflussen, die Genersatztherapie oder die Gen-Editierung. Ein Review aus dem Jahr 2022 ergab, dass zu diesem Zeitpunkt 39 Gentherapien zugelassen und mehr als 2.000 Gentherapiestudien im Laufen waren, darunter auch Phase-3-Studien.¹