Die Niederlagen: negative Studienergebnisse beim EASL 2023
Nicht alle klinischen Entwicklungen führen zum Erfolg und manche vielversprechenden Ansätze scheitern erst in der Phase III. In diesem Sinne wurden auch im Rahmen des EASL mehrere große Studien mit unerfreulichem Ausgang präsentiert. In manchen Fällen geht der Erkenntnisgewinn aus diesen Arbeiten jedoch über den Misserfolg eines bestimmten Ansatzes hinaus.
Univ.-Prof. Dr. Michael Trauner, Leiter der Klinischen Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie am Wiener AKH, präsentierte im Rahmen der Late Breakers Session die Ergebnisse der Phase-III-Studie PRIMIS, die mit dem Farnesoid-X-Rezeptor Agonisten Cilofexor in einem Kollektiv von Patient:innen mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) durchgeführt wurde.1 Bei der PSC handelt es sich um eine seltene, chronisch verlaufende Entzündung der intra- und extrahepatischen Gallengänge, die zu Cholestase und in der Folge zur Zirrhose führt. Aktuell gibt es, wie Trauner betont, keine Therapie, die einen günstigen Einfluss auf klinische Endpunkte hätte. In der Phase II konnten mit Cilofexor im Vergleich zu Placebo dosisabhängige Reduktionen der alkalischen Phosphatase (ALP) erreicht werden.2
- Trauner M et al. A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating the efficacy and safety of cilofexor in patients with non-cirrhotic primary sclerosing cholangitis (PRIMIS). LBO-03
- Trauner M et al. Hepatology. 2019 Sep; 70(3):788–801
- Pose E et al. Simvastatin plus Rifaximin to prevent ACLF in patients with decompensated cirrhosis. A randomised, double-blind, placebo-controlled, phase-3 trial: the liverhope efficacy trial. LBO-01