Genome Editing mit CRISPR/Cas9 in Onkologie und Hämatologie

Die Bedeutung des Genome Editings für Klinik und Wissenschaft zeigt sich daran, dass der Nobelpreis für Chemie 2020 für die Entdeckung des CRISPR/Cas9-Systems vergeben wurde. Seit der bahnbrechenden Publikation der Forscherinnen Emanuelle Charpentier, derzeit Direktorin am Max- Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin, und Jennifer Doudna von der University of California in Berkeley, USA, im Jahr 2012¹ wurde umfassend gezeigt, wie die Methode zum spezifischen Entfernen, Einfügen und Austauschen von Gensequenzen genutzt werden kann. Neben neuen Studienmodellen werden weltweit Therapieansätze mithilfe von CRISPR/Cas9 entwickelt, um neue thera­peutische Möglichkeiten durch eine zielgenaue Korrektion mutierter und krankheitsauslösender Gene zu finden.

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Das System fußt in einem 2007 entdeckten Abwehrsystem der Bakterienart Streptococcus pyogenes, die sich hiermit gegen Viren, sog. Bakteriophagen, schützen. Bei einer ersten Infektion durch die Viren integrieren die Bakterien virale Gene in ihr Genom und nutzen diese später als Erkennungs­sequenz bei einer erneuten Infektion. Auf diese Weise können sie die Nuklein­säure des Virus gezielt eliminieren, ohne Gefahr zu laufen, das eigene Genom zu schädigen².