Dr. Dino Mehic zum ASH 2023
Die 65. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2023 fand in der pazifischen Küstenstadt San Diego statt. Im Folgenden präsentiert Dr. Dino Mehic von der Klinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie an der MedUni Wien seine persönlichen Highlights aus der Hämostaseologie.
Hämophilie B
Steven Pipe präsentierte Langzeitdaten der Phase-III-Studie HOPE-B, bei der erwachsenen Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B mittels Gentherapie und einer einmaligen Dosis Etranacogen Dezaparvovec behandelt wurden. Über 3 Jahre hinweg führte dies zu einer beeindruckenden Senkung der durchschnittlichen jährlichen Blutungsrate um 64%, einer dauerhaft erhöhten FIX-Aktivität und einer Reduktion von FIX-Therapie um 96%. Die Studie verzeichnete behandelbare Nebenwirkungen bei allen Teilnehmenden, jedoch keine schwerwiegenden Komplikationen wie Todesfälle oder thromboembolische Ereignisse, was die langfristige Sicherheit der Therapie untermauert.