Sichelzellanämie

Die Infusion von mittels CRISPR-Cas9-Technologie editierter autologer Stammzellen führte in zwei klinischen Studien bei Patienten mit β-Thalassämie und Sichelzellanämie zu eindrucksvollen und aktuell über ein Jahr stabilen Therapieerfolgen. Es besteht Hoffnung auf eine dauerhafte Intervention in den pathophysiologischen Mechanismus dieser Krankheiten.

Beim Jahreskongress der American Society of Hematology wurden Studien vorgestellt, die den Zugang zu kurativen Behandlungen für Menschen mit Sichelzellanämie weltweit erheblich verbessern könnten.

Eine Studie in Uganda zeigte, dass ein neuer Test mit dem Namen HemoTypeSC™ bei der Erkennung der Sichelzellkrankheit bei kleinen Kindern in mehr als 99 Prozent erfolgreich war.

Für OA Dr. Wolfgang Willenbacher, Universitätsklinik für Innere Medizin V, Innsbruck, war die MAIA-Studie zum Einsatz von Daratumumab in Kombination mit Dexamethason und Lenalidomid in der Erstlinie beim multiplen Myelom das Highlight der Late-Breaking Abstracts Session.