CRISPR/Cas9

Die Bedeutung des Genome Editings für Klinik und Wissenschaft zeigt sich daran, dass der Nobelpreis für Chemie 2020 für die Entdeckung des CRISPR/Cas9-Systems vergeben wurde. Seit der bahnbrechenden Publikation der Forscherinnen Emanuelle Charpentier, derzeit Direktorin am Max- Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin, und Jennifer Doudna von der University of California in Berkeley, USA, im Jahr 20121 wurde umfassend gezeigt, wie die Methode zum spezifischen Entfernen, Einfügen und Austauschen von Gensequenzen genutzt werden kann.

Drei Studien berichteten von vielversprechenden Ergebnissen zur Anwendung von innovativer Genom-Editierung und Zelltherapie bei schwer behandelbaren Bluterkrankungen und Krebs.

In Regensburg wurde die erste Patientin mit Beta-Thalassämie genchirurgisch behandelt. Auch Studien zur Gentherapie der Sichelzellanämie laufen dort. Und veränderte Spenderzellen zeigen bei einem HIV-Patienten in den USA vielversprechende Ergebnisse.

Erstmals zeigte eine amerikanische Humanstudie, dass die Behandlung mit autologen CRISPR/Cas9-modifizierten T-Zellen bei Krebspatienten sicher und durchführbar ist.

Die Europäische Hämatologie Gesellschaft hat auf der 22. Jahrestagung in Madrid Hämatologen aus der ganzen Welt vernetzt und über grundlegende praxisrelevante Forschungsergebnisse informiert. Einige der Erkenntnisse wurden im Rahmen von Pressekonferenzen auch den Medien mitgeteilt. Ein kurzer Einblick in Neuentwicklungen und Neuentdeckungen von großer Bedeutung.