Chorea Huntington

Antisense Oligonukleotide (ASOs) sind eine der großen Hoffnungen für viele Erbkrankheiten. Die kurzen, synthetischen Nukleinsäureketten binden gezielt an bestimmte RNA-Abschnitte im Zellkern und verhindern durch Hemmung der Transkription oder Translation die Bildung schädlicher Proteine. Als ein Paradebeispiel für die ASO-Therapie könnte sich Morbus Huntington herausstellen.

Besonders bei schweren neurologischen Erkrankungen ist Palliativmedizin weit mehr als „End-of-Life“-Treatment. (Medical Tribune 13/2017)

Mit einem neuartigen Ansatz untersuchte eine internationale Forschergruppe, welche natürlich vorkommenden Gen-Variationen neben dem Huntington-Gen den Ausbruch der Huntington-Erkrankung beeinflussen.

Huntington’s Disease ist eine autosomal dominant vererbte neurodegenerative Erkrankung. Häufig kommt es lange vor dem Auftreten der typischen, aber nicht obligaten choreatischen Bewegungsstörungen, zu psychiatrischen Auffälligkeiten.