Caplacizumab

Scully et al. (OC 11.1) untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei Patienten mit erworbener thrombotisch thrombozytopenischer Purpura (aTTP). Es handelt sich dabei um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie.

Dr. Nikolaus Krall, PhD stellt in einer Studie eine Methode vor, die erlaubt die immunmodulatorische Wirkung von kleinen Molekülen und Proteinen genauer zu erfassen.

Prof. Gregor Hoermann PhD, Medizinische Universität Wien, sprach über die Ergebnisse einer Studie zum Thema somatische Mutation KIT D816V als ein diagnostisches Kriterium für die systemische Mastozytose (SM), das bei der Mehrzahl der Patienten gefunden werden kann, und über die Wichtigkeit der sensitiven Detektion von KIT D816V in Blut und Knochenmark (BM) für die Diagnose und die Prognose der Erkrankung.

Dr. Gabriele Escherich, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, sprach über die Ergebnisse einer Studie zur Behandlung von pädiatischer ALL, in der Daunorubicin mit einer geringeren Inzidenz mit infektiösen Komplikationen assoziiert ist im Vergleich zu Doxorubicin. Die Studie wurde am ASH 2017 präsentiert.

Dr. Robert Zeldin, Chief Medical Officer, Ablynx NV, Zwijnaarde, Belgien, präsentierte die Daten der Phase-III-Studie HERCULES (Scully M et al., Abstract LBA-1), in der Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (TTP), einer seltenen Blutgerinnungsstörung, die Caplacizumab erhalten hatten, im Vergleich zu Patienten, die Placebo erhielten, eine signifikante Verbesserung der Zeit bis zur Normalisierung ihrer Thrombozytenzahl zeigten. Diese Ergebnisse bestätigen die vielversprechenden Ergebnisse früherer Studien mit der Substanz.