Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Pohl

Zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die allein in Europa mehr als 54.000 Menschen betrifft.¹ In Österreich leben 877 Personen mit CF, wie aus den veröffentlichten Registerdaten, die über 90 Prozent der in Österreich lebenden Patient:innen erfassen, aus 2021 hervorgeht.¹

Cystische Fibrose (CF) ist nach wie vor nicht heilbar. Mit den CFTR-Modulatoren steht allerdings ein Therapieansatz zur Verfügung, der erstmals kausal in die Krankheit ein-greift und die mutationsbedingt gestörten CFTR-Proteine moduliert.