46 neue Wirkstoffe wurden im Vorjahr zugelassen

2025 wurden im Pharmabereich in Europa insgesamt 55 Mrd. Euro in F&E investiert, fast die Hälfte davon in klinische Studien. 21% aller Forschungsausgaben weltweit entfallen auf Europa, in den 1990er Jahren waren es allerdings noch 40%. Es besteht starke Konkurrenz von den USA, China und Japan, der Standort Europa müsse daher gestärkt werden, damit es nicht ins Hintertreffen gerät, so die FOPI-Präsidentin.

Zahl der klinischen Studien geht zurück

Die Zahl der klinischen Studien in Österreich und in Europa ist allerdings rückläufig. Der Anteil der EU an allen globalen klinischen Studien ging zwischen 2013 und 2023 von 18% auf 9% zurück. Somit konnten 60.000 Patienten nicht an klinischen Studien teilnehmen und bekamen damit keinen Zugang zu Innovation.

Dabei haben klinische Studien einen sehr hohen Wert für das Gesundheitssystem. Sie ermöglichen nicht nur Patienten einen frühen Zugang zu neuesten Entwicklungen, sondern ziehen Top-Ärzte an und verbessern die Ausbildung der Mediziner. Außerdem beleben sie informelle Netzwerke und tragen zur Wertschöpfung bei.

Wichtige Neuzulassungen 2025

In den letzten zehn Jahren wurden in der ÈU und damit auch in Österreich 401 innovative Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen zugelassen. „Allein im Jahr 2025 waren es 46“, betonte DI Dr. Günter Waxenecker, MDRA, Leiter des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht der AGES und verfahrensführendes Mitglied im Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG).

Nach Klassen aufgeschlüsselt waren es

• 16 Onkologika (35% aller Neuzulassungen),
• 12 Arzneimittel für Stoffwechselerkrankungen, Hauterkrankungen, Gastroenterologie und Hepatitis (26%),
• 9 immunmodulierende Therapien (20%),
• 7 Orphan Drugs (15%) und
• 2 Impfstoffe (4%).

Nach Kategorien machen small molecules 50% aller Neuzulassungen aus, monoklonale Antikörper 28%, Biotech-Therapien 15% und Gen-/Zell-Therapien 7%.

Prägnante Beispiele für Durchbrüche im Jahr 2025 sind Resmetirom gegen die Fettlebererkrankung MASH (Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis), die monoklonalen Antikörper Lecanemab und Donanemab gegen die frühe Alzheimer-Erkrankung sowie Beremagen geperpavec, eine innovative Gentherapie auf Salbenbasis für Schmetterlingskinder (Epidermolysis bullosa).

Resmetirom bei MASH

MASH ist eine schwere chronisch entzündliche Fettlebererkrankung, bei der es zu Schädigungen der Leberzellen kommt. Dies führt langfristig zu einer Fibrose, Leberzirrhose oder sogar Leberkrebs. Resmetirom ist der erste zugelassene selektive Agonist am Schilddrüsenhormonrezeptor-beta (THR-β), der wichtige Stoffwechselvorgänge reguliert, die u.a. einer Leberverfettung und -vernarbung entgegenwirken. Die Zulassung von Resmetirom gilt für MASH-Patienten, die bereits Zeichen einer Lebervernarbung aufweisen (Fibrosestadium 2–3), aber noch keine Leberzirrhose haben.

Lecanemab und Donanemab bei früher Alzheimer-Demenz

Die beiden Alzheimer-spezifischen monoklonalen Antikörper Lecanemab und Donanemab richten sich gegen die Amyloid-Beta-Ablagerungen im Gehirn. Voraussetzung für ihre Anwendung ist daher die Bestätigung einer zerebralen Beta-Amyloid-Pathologie.

Die beiden monoklonalten Antikörper sind für die Therapie der frühen symptomatischen Alzheimer-Erkrankung bei Patienten geeignet, die nicht homozygot für das Risiko-Gen Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4) sind. Der Grund dafür ist, dass die Antikörper bei Personen mit zwei Kopien des Gens ApoE ε4 weniger wirksam sind und häufiger Nebenwirkungen auftreten.

Die Wirkung von Lecanemab und Donanemab besteht darin, dass die Amyloid-Plaques löslich gemacht und abgebaut werden, der kognitive Abbau wird dadurch verzögert. Lecanemab wird alle 2 Wochen über eine intravenöse Infusion verabreicht, Donanemab alle 4 Wochen-

Assoz.-Prof. Dr. Michaela Defrancesco, Vizepräsidentin der Österreichischen Alzheimer Gesellschaft und Leiterin der Gedächtnissprechstunde an der Innsbrucker Universitätsklinik für Psychiatrie I, sieht diese Arzneimittel als „Schritt in eine neue Ära, aber es ist noch Luft nach oben“.

Denn es komme nur ein kleiner Teil der Betroffenen für eine Behandlung infrage. Außerdem können die Medikamente nur in einem sehr frühen Stadium der Erkrankung zum Einsatz kommen. Sie könnten jedoch zu einer Entstigmatisierung der Erkrankung und der Betroffenen beitragen. Das kann auch „eine Art Rückenwind-Effekt“ für die weitere Demenzforschung bedeuten.

Beremagen geperpavec bei EBD

Eine große Herausforderung für die Medizin stellt auch die Multisystemerkrankung Epidermolysis bullosa dar. Sie ist eine seltene Erkrankung, von der in Österreich ca. 500 und in Europa ca. 30.000 Patienten betroffen sind.

Seit der Zulassung von Beremagen geperpavec durch die EMA 2025 steht eine topische Gentherapie für die Epidermolysis bullosa dystrophica (EBD) in Form eines Gels zur Verfügung.

Bei EBD ist das COL7A1-Gen mutiert, und es wird zu wenig oder kein funktionsfähiges Kollagen Typ VII gebildet. Durch die Behandlung mit Beremagen geperpavec wird über einen Herpes-simplex-Virus-Vektor ein funktionsfähiges COL7A1-Gen topisch in die Hautzellen eingebracht und erstmals das fehlende Kollagen Typ VII produziert. Die neuen COL7-Moleküle ordnen sich dann zu Bündeln an. Diese bilden neue Verankerungsfibrillen und halten Epidermis und Dermis wieder zusammen. Das ist für die Erhaltung der Hautintegrität von wesentlicher Bedeutung. Die Therapie führt somit zu einer verbesserten Wundheilung.

Dr. Rainer Riedl ist Obmann und Geschäftsführer von DEBRA Austria sowie Obmann von Pro Rare Austria. Er beurteilt die Zulassung des neuen Medikaments positiv. „Denn es kommt tatsächlich zu einer deutlich besseren Heilung der vielen, extrem schmerzhaften Wunden“. Allerdings wirkt es nur an offenen Wunden. Das liegt daran, dass das Gel nur hier die Hautbarriere durchdringen kann, und das führt noch zu keiner ursächlichen Heilung.

Der Wirkmechanismus wird aber in anderen Forschungsprojekten weiterentwickelt, auch in Zusammenarbeit mit dem EB Research Institute. Das Institut wurde 2025 von DEBRA Austria gegründet. Bereits seit 2010 trägt DEBRA Austria mit Spendengeldern zur internationalen EB-Forschung bei.

Ein Wermutstropfen bei der Anwendung von Beremagen geperpavec besteht allerdings. Denn in Österreich ist noch keine Erstattung erfolgt, obwohl das Medikament bereits seit einem Jahr zugelassen ist. Die Verantwortlichen (Sozialversicherung, Spitalsträger) erklären, sie seien nicht zuständig. Die Kosten für das Medikament sind sehr hoch und betragen mehrere 100.000 Euro pro Jahr und Patient. „Andererseits gibt es nur wenige Patienten in Österreich, und ihr Leid ist groß“, gab Dr. Riedl zu bedenken.

Die Rolle Österreichs und der AGES

Um die Forschung auch in Österreich weiter voranzutreiben und weiterhin Innovationen zu ermöglichen, braucht es eine Willkommenspolitik für Forschung und Innovationen sowie adäquate Rahmenbedingungen. Dafür müsse man Gesundheitsdaten sinnvoll nutzen, die klinische Forschung stärken und die angewandte Forschung sichern. Und der Markt- und Versorgungszugang müsse beschleunigt werden, damit die Neuerungen auch rasch bei den Patienten ankommen, so die FOPI-Präsidentin.

Einen wertvollen Beitrag hat Österreich als Ideen- und Impulsgeber zur Realisierung von FAST-EU (Facilitating and Accelerating Strategic Trials in EU/EEA), einem neuen Verfahren zur Beschleunigung der Genehmigung von klinischen Studien im EU/EWR-Raum, bereits geleistet. FAST-EU ist mit Jahresbeginn 2026 gestartet.

Die Österreichische Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) spielt mit ihrer Expertise im Prozess der Einführung neuer Medikamente im europäischen Kontext eine gewichtige Rolle.

So war die AGES Medizinmarktaufsicht 2025 im zentralen Zulassungsverfahren 16-mal als Rapporteur, viermal als Co-Rapporteur genannt und viermal in multinationalen Gutachterteams beteiligt.

„Österreich zählt zu den Top-Playern, und das nicht nur bei den Zulassungsverfahren, wo wir den zweiten Platz belegen, sondern auch bei der wissenschaftlichen Beratung, wo wir im EU-weiten Ranking an der Spitze stehen“, erklärte Dr. Waxenecker.

Quelle: Presse-Round-Table von AGES und FOPI „Arzneimittel-Innovationsbilanz als Weckruf“, Wien und virtuell, 19.5.2026