Ein Ansatz, der sich anbietet

Eine Gentransfertherapie für die Duchenne Muskeldystrophie, deren erste Anzeichen sich meist im Alter zwischen zwei und sechs Jahren zeigen, könnte das Fortschreiten dieser seltenen neuromuskulären Erkrankung mildern.

iStock/nicolas_

Die Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene degenerative neuromuskuläre Erbkrankheit. Durch die Mutation eines Gens wird die Bildung des Proteins Dystrophin gestört, das für die Stabilität der Zellmembranen der Muskelzellen wesentlich ist. Bei Dystrophinmangel werden daher zunehmend Muskelfasern abgebaut. Die Betroffenen sind bereits oft im jugendlichen Alter auf den Rollstuhl angewiesen.