Reiche Ausbeute: 41 neue Wirkstoffe

Beispielhafte Substanzen

Betrachtet man die Innovationen nach Klassen, entfallen zwei von fünf neuen Wirkstoffen auf „small molecules“, ein Drittel sind monoklonale Antikörper (mAb), ein Fünftel Biotech-Therapien und sieben Prozent Gentherapien. „Allein in den letzten drei Jahren wurden deutlich über 100 neue Arzneimittel zugelassen“, zog Dr. Christa Wirthumer-Hoche, Leiterin der Medizinmarktaufsicht der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES), mit dem Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI) vorige Woche Bilanz. Beispielhaft hob die AGES, die in Europa für 18 Zulassungsverfahren den Zuschlag als federführende Hauptbegutachterin erhielt, drei Wirkstoffe hervor:

• Emicizumab (Oberklasse Biotech, mAb) wird bei Hämophilie A angewendet und verbindet mittels eines bispezifischen Antikörpers den aktivierten Blutgerinnungsfaktor IX und Faktor X. Der Wirkstoff ahmt die Funktion des Faktors VIII nach und die Gerinnungskaskade kann wieder ablaufen. Emicizumab wirkt auch bei Patienten, die bereits Hemmkörper gegen Faktor VIII entwickelt haben und auf bestehende Therapien nicht mehr ansprechen.
• Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-cel) bzw. Tisagenlecleucel (Tisa-cel) sind zwei Onkologika aus dem Bereich der CAR-T-Zelltherapie. Axi-cel kommt bei Lymphom­erkrankungen zum Einsatz, Tisa-cel bei Leukämie. Den Patienten werden T-Zellen entnommen, die dann im Labor gentechnologisch modifiziert und anschließend wieder reinfundiert werden. Wieder im Körper, erkennen die veränderten Abwehrzellen die Krebs­zellen und greifen sie gezielt an
•  Burosumab (Biotech, mAb) ist ein Medikament gegen die seltene Erkrankung X-linked Phos­phatdiabetes. Unbehandelt führt die angeborene Mutation zu schwer behinderndem Kleinwuchs, rachitischen Knochenverformungen und starken Schmerzen. Mit Burosumab ist erstmals auch eine kausale Therapie möglich: Der Wirkstoff betätigt über einen komplexen Mechanismus jenen Schalter, der den krankheitsauslösenden Phosphatverlust in der Niere ausschaltet, und erhöht den Phosphatspiegel.
  Weitere Einsatzgebiete der neu zugelassenen Wirkstoffe* sind u.a. Melanom (Binimetinib), Schizo­phrenie (Brexipiprazol) oder Plaque-­Psoriasis (Guselkumab, Tildrakizumab). Zu den neu zugelassenen Antibiotika zählen Eravacyclin bei intraabdominalen Infektionen und Vaborbactam bei komplizierten Harnwegsinfekten, komplizierten intraabdominellen Infektionen sowie nosokomial erworbenen Pneumonien.

Entwicklungsmarathon

„Arzneimittelentwicklung gleicht einem Marathonlauf“, zeigt sich FOPI-­Präsident Mag. Ingo Raimon sportlich, „nur wenige Kandidaten schaffen es in diesem Wettbewerb über die Ziellinie. Doch diese bedeuten einen signifikanten Fortschritt für die Patienten, und zwar insbesondere für jene mit einem noch ungedeckten medizinischen Bedarf.“ Aktuell befinden sich über 7.000 Arzneimittel in der Forschung und Entwicklung. Für heuer erwartet die FOPI die Zulassung 30 neuer Medikamente.

Liste der zugelassenen Wirkstoffe