Immunologischer Reset durch BCMA-CAR-T bei refraktärer ITP?

In einer frühen Phase-I-Studie erreichten alle vier auswertbaren Patienten mit stark vorbehandelter primärer Immunthrombozytopenie (ITP) nach einer einmaligen BCMA-CAR-T-Zell-Therapie eine komplette Remission. Drei blieben bis zu 14 Monate ohne weitere ITP-Therapie in Remission. Immunologische Analysen deuten darauf hin, dass die Behandlung mehr bewirken könnte als nur eine vorübergehende Depletion autoreaktiver Zellen.

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Bei primärer ITP spielen Autoantikörper gegen spezifische Thrombozytenglykoproteine eine zentrale Rolle. Sie fördern den Abbau von Thrombozyten und hemmen die Produktion neuer Thrombozyten.

BCMA-CAR-T-Therapie eliminiert gezielt Plasmazellen

CAR-T-Zellen werden seit fast einem Jahrzehnt erfolgreich in der Onkologie eingesetzt und zunehmend bei schweren Autoimmunerkrankungen untersucht. Einige Fallberichte deuten darauf hin, dass die CAR-T-Zell-Therapie bei ITP Potenzial hat.

Bisher verwendete man das Target-Antigen CD19, das frühere Stadien der B-Zell-Differenzierung erfasst. Das in der neuen Studie verwendete Antigen BCMA wird hingegen von Plasmazellen und späten Memory-B-Zellen exprimiert. Die BCMA-gerichtete CAR-T-Therapie zielt spezifischer auf Zellen, die pathogene Antikörper produzieren.

Am EHA-Kongress 2026 stellte Dr. Jinhui Shu von der Huazhong University of Science and Technology, Wuhan, erste Daten einer frühen Phase-I-Studie (1) vor. Diese untersuchte ein autologes BCMA-CAR-T-Produkt der zweiten Generation bei refraktärer primärer ITP. Eingeschlossen wurden Patienten, die seit mindestens sechs Monaten an primärer ITP litten, nachweisbare thrombozytenspezifische Autoantikörper aufwiesen und bereits mehrere Therapielinien erhalten hatten.