ASH 2023

Die Ergebnisse einer Studie legen nahe, dass die Triplekombination PTCy/Tac/MMF der neue Standard der GvHD-Prophylaxe bei allogener Stammzelltransplantation erwachsener Patient:innen sein sollte.

Laut verschiedenen Studien besteht ein Zusammenhang zwischen der hereditären Thrombophilie und dem erhöhten Auftreten von Fehlgeburten. Die Ergebnisse der ALIFE2-Studie machen Mut.

In der randomisierten Phase-III-Studie ALPINE wurden Ibrutinib und Zanubrutinib head-to-head bei Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) gegeneinander verglichen und eine Überlegenheit von Zanubrutinib gezeigt.

Bei der Behandlung des primären ZNS-Lymphoms zeigte sich im Vergleich der Konsolidierung mit einer nicht-myeloablativen Chemoimmuntherapie versus autologer Stammzelltransplantation eine signifikante Überlebensverlängerung mit der Transplantation.

In der Phase-III-Studie APPLY-PNH war der Einsatz von Iptacopan als Monotherapie bei Patient:innen mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie gegenüber der Standardtherapie überlegen.

Die Ergebnisse der ECOG-ACRIN-E1910-Studie zeigten ein signifikant verlängertes Gesamtüberleben unter Blinatumomab + Chemotherapie gegenüber alleiniger Chemotherapie.

Aus der Vielzahl klinischer Studien, die beim virtuellen ASH- Kongress 2020 diskutiert wurden, soll hier eine Auswahl von meist frühen, aber wegweisenden Daten zur Therapie von Leukämien und Lymphomen vorgestellt werden.

Bei Kindern mit B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) und rezidivierter Erkrankung wird als Standard eine Chemotherapie mit nachfolgender allogener Stammzelltransplantation durchgeführt. In einer Phase-III-Studie konnte mit Blinatumomab hier die Effektivität der Konsolidierung verbessert werden. Ein anderer Ansatz wurde mit der CAR T-Zell-Therapie Tisagenlecleucel in der ELIANA-Studie verfolgt. In einer Real-World-Studie wurden die guten Studienergebnisse mit dem kommerziell verfügbaren CAR T-Zell-Produkt im klinischen Alltag bestätigt.

Beim diesjährigen ASH konnten, wie in jedem Jahr, klinisch relevante Studienergebnisse aus dem Bereich der Hämatologie präsentiert werden.

In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.

Ein Medikament mit einem neuen Wirkmechanismus verspricht eine alternative Therapieoption bei chronischer myeloischer Leukämie (CML), wenn Tyrosinkinase-Hemmer (TKI) versagen.

Drei Studien berichteten von vielversprechenden Ergebnissen zur Anwendung von innovativer Genom-Editierung und Zelltherapie bei schwer behandelbaren Bluterkrankungen und Krebs.

Beim virtuellen ASH-Kongress 2020 wurden unter dem Titel “Practice-Changing Clinical Trials” Studien vorgestellt, deren Ergebnisse eine direkte Relevanz im klinischen Alltag versprechen.

Der STAMP-Inhibitor Asciminib sorgt für eine dauerhafte molekulare Reaktion bei Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) und T315I-Mutation. Auf dem ASH 2020 wurden primäre Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse aus einer Phase-I-Studie präsentiert.