ASH 2020

Aus der Vielzahl klinischer Studien, die beim virtuellen ASH- Kongress 2020 diskutiert wurden, soll hier eine Auswahl von meist frühen, aber wegweisenden Daten zur Therapie von Leukämien und Lymphomen vorgestellt werden.

Bei Kindern mit B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) und rezidivierter Erkrankung wird als Standard eine Chemotherapie mit nachfolgender allogener Stammzelltransplantation durchgeführt. In einer Phase-III-Studie konnte mit Blinatumomab hier die Effektivität der Konsolidierung verbessert werden. Ein anderer Ansatz wurde mit der CAR T-Zell-Therapie Tisagenlecleucel in der ELIANA-Studie verfolgt. In einer Real-World-Studie wurden die guten Studienergebnisse mit dem kommerziell verfügbaren CAR T-Zell-Produkt im klinischen Alltag bestätigt.

Beim diesjährigen ASH konnten, wie in jedem Jahr, klinisch relevante Studienergebnisse aus dem Bereich der Hämatologie präsentiert werden.

In der bislang größten Gentherapie-Studie wurde die Effektivität von Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) bei Hämophilie B nachgewiesen, ohne Einschränkung durch gängige Titer von Antikörpern gegen den viralen Vektor.

Ein Medikament mit einem neuen Wirkmechanismus verspricht eine alternative Therapieoption bei chronischer myeloischer Leukämie (CML), wenn Tyrosinkinase-Hemmer (TKI) versagen.

Drei Studien berichteten von vielversprechenden Ergebnissen zur Anwendung von innovativer Genom-Editierung und Zelltherapie bei schwer behandelbaren Bluterkrankungen und Krebs.

Beim virtuellen ASH-Kongress 2020 wurden unter dem Titel “Practice-Changing Clinical Trials” Studien vorgestellt, deren Ergebnisse eine direkte Relevanz im klinischen Alltag versprechen.

Der STAMP-Inhibitor Asciminib sorgt für eine dauerhafte molekulare Reaktion bei Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) und T315I-Mutation. Auf dem ASH 2020 wurden primäre Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse aus einer Phase-I-Studie präsentiert.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die mit Blutungsrisiko und Müdigkeit einhergeht. In der Erstlinientherapie werden Hochdosis-Kortikosteroide eingesetzt, wobei Nebenwirkungen, heterogenes Ansprechen und hohe Rezidivraten problematisch sind. Nur etwa 20 Prozent der Patienten erreichen eine anhaltende Langzeitremission.

Dem Ergebnis aktueller Forschung nach findet der Erwerb von Treibermutationen, die für die Entstehung von Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) ursächlich sind, bereits sehr früh im Leben statt, teilweise sogar noch vor der Geburt.(1) Im Anschluss kommt es dann zu einer lebenslangen klonalen Expansion und Evolution.

Akute Leukämien mit mehreren beteiligten Zelllinien (ALAL*) sind eine Herausforderung sowohl in der Diagnose und Klassifizierung sowie in der Therapie. Zu den ALAL gehören zum Beispiel auch solche mit kombinierter Expression von myeloiden Zellen, Zellen der T-Zelllinie und Stammzellmarker (MPAL**) oder die frühe T-Zell-Vorläufer akute lymphatische Leukämie (ETP-ALL).